Co to jest współczujące używanie narkotyków u pacjentów z chorobą nowotworową? Zastanów się nad tymi pytaniami:
Co się dzieje, gdy jest badane tylko jedno leczenie, które może ci pomóc, ale nie spełniasz wymagań rejestracji klinicznej? Co się stanie, jeśli zawiodą wszystkie alternatywne metody leczenia z wyjątkiem obiecującego leczenia, które nie zostało jeszcze zatwierdzone przez FDA?
W takim przypadku FDA ma plan awaryjny. Nazywa się to zwolnieniem ze współczucia lub rozszerzonym dostępem do leków eksperymentalnych.
Jakie jest znaczenie i cel "Współczucia używania narkotyków?"
Współczujące używanie narkotyków odnosi się do użycia badanego leku (leku eksperymentalnego) lub wyrobu medycznego (jeszcze niezatwierdzonego przez FDA) poza badaniem klinicznym do leczenia, gdy nie ma alternatywnego zadowalającego leczenia. Przed zatwierdzeniem przez FDA lek badawczy nie może być sprzedawany ani sprzedawany w Stanach Zjednoczonych.
Co to jest nowy lek badawczy (IND)? – Przegląd badań klinicznych i procesu zatwierdzania przez FDA
Przed omówieniem współczucia związanego z używaniem narkotyków, może pomóc w sporządzeniu kopii zapasowej i opisaniu procesu nowego leku lub procedury w miarę jej opracowywania, a ostatecznie albo odrzucony, albo zatwierdzony przez proces zatwierdzania FDA do użytku przez ogół społeczeństwa. W tej dyskusji ograniczę proces do samych leków.
Pierwszym krokiem, który badacze wykorzystują przy ocenie możliwego leku, są badania nie pochodzące od ludzi. Nowe leki w tym otoczeniu są testowane na komórkach nowotworowych wyhodowanych w naczyniu w laboratorium lub na innych zwierzętach, takich jak myszy. Kiedy badania te są uważane za wystarczająco kompletne, ludzkie testy przechodzą następnie 3 fazy badań klinicznych.
Badania kliniczne fazy 1 są prowadzone na niewielkiej liczbie osób i mają na celu odpowiedź na pytanie: "Czy lek jest bezpieczny?" Faza 2 to kolejny krok, mający na celu odpowiedź na pytanie: "Czy leczenie działa?" Ostatnim etapem poprzedzającym zatwierdzenie przez FDA (lub odrzucenie) są badania kliniczne III fazy, próby stosowane w celu udzielenia odpowiedzi na pytanie: "Czy leczenie działa lepiej niż standardowe zatwierdzone metody leczenia lub ma mniej skutków ubocznych?"
Korzystając z tego scenariusza, współczucia używania narkotyków byłoby użycie leku, który jest w jednej z faz badań klinicznych przed zatwierdzeniem FDA, ale nie jako uczestnik w jednym z badań klinicznych.
Kiedy ktoś może kwalifikować się do współczucia za używanie narkotyków (zwolnienie z tytułu wyjątkowego wykorzystania)?
Idealnie byłoby, gdyby pacjenci z chorobą nowotworową, którzy mogą skorzystać z nowego leku (IND), zostali włączeni do aktywnego badania klinicznego, które bada ten lek. To powiedziawszy, niektórzy ludzie, którzy mogą skorzystać z badanego leku, mogą nie spełniać określonych kryteriów rejestracji w tym badaniu klinicznym z powodów takich jak wiek, poprzednie leczenie, stan sprawności lub inne wykluczające warunki. W tym przypadku muszą być spełnione 2 kryteria:
- Nie może być dostępna zadowalająca alternatywna terapia w celu zdiagnozowania, monitorowania lub leczenia poważnej choroby, oraz
- Prawdopodobne ryzyko dla osoby z badanego leku (lub procedury) nie jest większe niż prawdopodobne ryzyko związane z samą chorobą.
Czym jest rozszerzony dostęp do leków badawczych?
Jeśli czytasz dokumenty FDA, możesz zastanawiać się, jaka jest różnica między rozszerzonym dostępem a wyjątkiem od stosowania w celach wyjątkowych lub, jeśli są używane zamiennie. Odpowiedź brzmi, że istnieją 3 poziomy rozszerzonego dostępu, z których pierwszy odnosi się do użycia przez indywidualny pacjent. Do tych poziomów należą:
- Zastosowanie badanych leków u poszczególnych pacjentów
- Populacje pacjentów średniej wielkości (do 100) oraz
- Większe grupy pacjentów (więcej niż 100)
Wymagania dotyczące indywidualnego dostępu do badanych leków na raka
Aby ubiegać się o indywidualny dostęp, muszą być spełnione następujące warunki:
- Lek (lub procedura) musi służyć do diagnozy, monitorowania lub leczenia poważnej choroby.
- Pacjent musi nie być uprawniony do jakichkolwiek trwających badań klinicznych leku.
- FDA musi zdecydować, że zwolnienie ze stosowania tych leków nie będzie zakłócać żadnego etapu trwających badań klinicznych leku.
- Nie może być dostępna zadowalająca alternatywa lub porównywalne leczenie dla pacjenta, lub pacjent nie jest w stanie tolerować tych alternatywnych terapii.
- Pacjent musi mieć rozpoznanie raka, dla którego badany lek wykazał aktywność. Innymi słowy, FDA musi ustalić, że istnieje wystarczający dowód na to, że lek jest bezpieczny i skuteczny w uzasadnianiu jego zastosowania dla konkretnego pacjenta.
- Pacjent musi zwykle przejść standardowe leczenie, które nie zakończyło się powodzeniem.
- Lek należy stosować w stanie poważnym lub zagrażającym życiu, w którym ryzyko eksperymentalnego leczenia przewyższa ryzyko związane z nieotrzymaniem leczenia. Innymi słowy, ryzyko, w tym śmierć, eksperymentalnego leczenia uważa się za mniejsze niż ryzyko zgonu z powodu choroby bez leczenia.
- Uzyskanie leku wiąże się z aktywnym udziałem zarówno lekarza, jak i pacjenta
- Lekarz musi być skłonny do zarządzania lekiem i zakończyć monitorowanie leczenia
- Firma, która produkuje lek musi wyrazić zgodę na dostarczenie leku (FDA nie może "zmusić" firma, która dostarczy lek.) Jeśli firma zażąda zapłaty za lek, pacjent musi udzielić tej płatności.
- FDA, po otrzymaniu wniosku, podejmie decyzję, czy zezwolić na zwolnienie ze stosowania w celach Ważne jest, aby pamiętać, że chociaż brzmi to jak trudny proces, od 2009 roku FDA zatwierdziła zdecydowaną większość, jeśli otrzymała nowe, badane aplikacje leków.
Proces składania wniosku o stosowanie narkotyków ze współczucia
Istnieją dwa rodzaje aplikacji do współczucia. Należą do nich:
- Pomoc w nagłych wypadkach – W sytuacji awaryjnej wniosek może zostać złożony przez telefon (lub inną szybką formę komunikacji), a urzędnik FDA może udzielić upoważnienia przez telefon, aby rozpocząć leczenie. Lekarz prowadzący musi zastosować się do tej ustnej autoryzacji za pomocą pisemnego wniosku o zażywanie narkotyków w ciągu 15 dni od ustnego zezwolenia FDA na stosowanie leku. (Jeśli nie ma wystarczającej ilości czasu na uzyskanie zgody komisji badającej dochodzenie (IRB) w sytuacji wyjątkowej, leczenie może rozpocząć się bez zatwierdzenia IRB, o ile IRB zostanie powiadomione przez lekarza zapewniającego leczenie w nagłych wypadkach w ciągu 5 dni roboczych.)
- Współczucia (dostęp dla pojedynczego pacjenta) – Dopóki nie ma zagrożenia życia, lekarz prowadzący musi ukończyć nowe badanie dotyczące stosowania leków. Po dostarczeniu tej aplikacji do FDA, FDA ma 30-dniowy okres, w którym można dokonać przeglądu wniosku i podjąć decyzję o przyjęciu lub odmowie. Należy pamiętać, że przez większość czasu decyzja zostanie przekazana lekarzowi prowadzącemu tak szybko, jak to możliwe. Since (Ponieważ te informacje zmieniają się wraz z upływem czasu, sprawdź źródła FDA wymienione na końcu tego artykułu w celu uzyskania najbardziej aktualnych informacji.)
Co musisz wiedzieć jako pacjent
Należy pamiętać o kilku rzeczach, rozważasz użycie badanego leku. Należą do nich:
Lek (lub procedura) może stanowić poważne zagrożenie.
- Ponieważ lek (lub procedura) nie został jeszcze zatwierdzony przez FDA, nie wiadomo, czy badany lek jest lepszy czy gorszy niż standardowy lek. Możesz nie otrzymywać żadnych dodatkowych korzyści z leku.
- Krótkoterminowe działania niepożądane i długotrwałe skutki uboczne leku wciąż nie są w pełni znane.
- Odpowiedzialność twojego lekarza za współczujące używanie narkotyków
Ubiegając się o współczujące używanie narkotyków, będzie on leczeniem onkologa (tym, za którego będziesz uważał), który będzie odpowiedzialny za stosowanie, administrację i dokumentację leczenia.
Lekarz prowadzący musi wypełnić wniosek jak opisano powyżej.
- Lekarz prowadzący będzie odpowiedzialny za przedłożenie protokołu leczenia i udokumentowanie FDA raportem wyników leczenia, streszczenia i wszelkich działań niepożądanych.
- Lekarz prowadzący jest odpowiedzialny za uzyskanie leku od producenta / dewelopera i uwzględnienie wszystkich pozostałych leków po zakończeniu leczenia.
- Lekarz prowadzący musi wyrazić zgodę na monitorowanie pacjenta przez cały okres leczenia, zgodnie ze wszystkimi wytycznymi i obowiązkami, gdy przyjmuje rolę badacza dla tego pacjenta.
