Zespół mielodysplastyczny (MDS) obejmuje wiele różnych zaburzeń, które wpływają na funkcjonowanie szpiku kostnego. Szpik kostny wytwarza nowe krwinki czerwone, krwinki białe i płytki krwi do krzepnięcia, więc słaba funkcja szpiku może prowadzić do anemii, niskiej liczby komórek i innych problemów.
Poważne obawy dotyczące MDS to a) te niskie liczby i wszystkie związane z tym problemy; oraz b) możliwość przekształcenia MDS w nowotwór – ostrą białaczkę szpikową lub AML.
Różne typy MDS są traktowane bardzo różnie. Nie wszystkie terapie MDS są odpowiednie dla każdego pacjenta z MDS. Możliwości leczenia MDS obejmują opiekę wspomagającą, terapię o niskiej intensywności, terapię o wysokiej intensywności i / lub próby kliniczne.
Rozważania dotyczące leczenia
Podczas omawiania planu leczenia MDS z lekarzem bardzo ważne są tak zwane czynniki związane z pacjentem. Przykłady czynników związanych z pacjentem to:
- Jak radziłeś sobie z codziennymi czynnościami przed diagnozą MDS
- Inne schorzenia, które masz
- Twój wiek
- Koszty finansowe różnych zabiegów
- Które ryzyko leczenia jest dla ciebie do zaakceptowania
Charakterystyka Twojej szczególnej postaci MDS są również bardzo ważne. Przykłady specyficznych cech i wyników obejmują:
- Markery i wyniki testów genetycznych szpiku kostnego, które pomagają określić dostępne opcje, prawdopodobieństwo, że twój MDS przejdzie do białaczki i jakie wyniki można oczekiwać w przypadku niektórych terapii .
- Jak twój MDS wpływa na liczbę zdrowych komórek w krwi krążącej
- Jak ciężka jest twoja choroba pod względem liczby niedojrzałych komórek "wybuchających" w twoim szpiku kostnym
Twoje cele dotyczące tego, co chcesz wyjść z leczenia, również biorą pod uwagę plan. Przykłady różnych celów leczenia obejmują:
- Aby poczuć się lepiej
- Ogranicz swoją potrzebę posiadania tylu transfuzji
- Polepsz swoją anemię, neutropenię i małopłytkowość
- Osiągnij remisję
- Wylecz swoje MDS
Obserwuj i czekaj
Dla pacjentów, którzy mają MDS o niskim ryzyku, zgodnie z Międzynarodowym Prognostycznym Scoring System, lub IPSS, i stabilną pełną morfologią krwi (CBC), czasami najlepszym podejściem do terapii jest obserwacja i wsparcie, w razie potrzeby.
W takim przypadku należy monitorować zmiany w szpiku, które mogą wskazywać na postęp choroby. Regularne CBC, jak również aspirat szpiku kostnego i biopsja, mogą być częścią monitorowania.
Opieka wspomagająca
Opieka wspomagająca odnosi się do terapii stosowanych w leczeniu MDS i zarządzaniu nim; zabiegi te mogą znacznie poprawić stan danej osoby, ale powstrzymują ją przed atakowaniem komórek powodujących MDS.
Transfuzje
Jeśli liczba krwinek zacznie spadać i wystąpią objawy, możesz skorzystać z transfuzji krwinek czerwonych lub płytek krwi. Decyzja o transfuzji zależeć będzie od innych twoich stanów medycznych i tego, jak się czujesz.
Nadmierne przeciążenie żelazem i chelatacja
Jeśli zaczniesz wymagać wielokrotnych transfuzji krwi co miesiąc, możesz być narażony na ryzyko rozwoju choroby zwanej żelazem.
Wysoki poziom żelaza w transfuzjach czerwonych krwinek może spowodować wzrost zapasów żelaza w organizmie. Tak wysoki poziom żelaza może spowodować uszkodzenie narządów.
Lekarze mogą leczyć i zapobiegać przeciążeniu żelazem podczas wielokrotnych transfuzji, stosując leki nazywane chelatorami żelaza, które obejmują terapię doustną, deferazyroks (Exjade) lub infuzję nazywaną mesylanem deferoksaminy (Desferal). Praktyczne wytyczne National Comprehensive Cancer Network lub NCCN, oferują kryteria, które lekarz może zastosować, aby zdecydować, czy potrzebujesz terapii chelatującej żelazo.
Czynniki wzrostuNiektóre osoby z niedokrwistością MDS mogą odnieść korzyści z przyjmowania leków stymulujących czynniki zwane czynnikami stymulującymi erytropoetynę lub białkami (ESA).
Przykłady ESA to epoetyna alfa (Eprex, Procrit lub Epogen) lub darbepoetyna alfa o przedłużonym działaniu (Aranesp). Leki te są podawane jako wstrzyknięcie do tkanki tłuszczowej (wstrzyknięcie podskórne). Chociaż leki te nie są pomocne u wszystkich pacjentów z MDS, mogą pomóc w zapobieganiu transfuzji krwi u niektórych pacjentów.
Twój lekarz może zaproponować ci rozpoczęcie leczenia czynnikiem stymulującym wzrost kolonii, takim jak G-CSF (Neupogen) lub GM-CSF (leukina), jeśli liczba białych krwinek obniży się w wyniku zastosowania MDS. Czynniki stymulujące wzrost kolonii pomagają wzmocnić organizm, aby wytworzyć więcej chorób zwalczających białe krwinki zwane neutrofilami. Jeśli liczba neutrofilów jest niska, istnieje większe ryzyko rozwoju niebezpiecznej infekcji. Należy zwracać uwagę na wszelkie oznaki infekcji lub gorączki i jak najszybciej skontaktować się z lekarzem.
Terapia o niskiej intensywności
Terapia o niskiej intensywności odnosi się do stosowania chemioterapii o niskiej intensywności lub środków znanych jako modyfikatory odpowiedzi biologicznej. Te zabiegi są głównie świadczone w warunkach ambulatoryjnych, ale niektóre z nich mogą wymagać opieki dodatkowej lub okazjonalnej hospitalizacji, na przykład w celu leczenia powstałego zakażenia.
Terapia epigenetyczna
Grupa leków o nazwie hypometylating lub demethylating agents to najnowsza broń w walce z MDS.
Azacytydyna (Vidaza) została zatwierdzona przez FDA do użytku we wszystkich klasyfikacjach francusko-amerykańsko-brytyjskich (FAB) i we wszystkich kategoriach ryzyka MDS w IPSS. Lek ten podaje się zazwyczaj w postaci wstrzyknięcia podskórnego przez 7 dni z rzędu, co 28 dni przez co najmniej 4-6 cykli. Badania azacytydyny wykazały, że odsetek odpowiedzi wynosi 60 procent, a około 23 procent osiąga częściową lub całkowitą remisję choroby. Azacytydyna często powoduje początkowy spadek liczby krwinek, który może nie powrócić do zdrowia po pierwszym lub dwóch cyklach.
Innym rodzajem czynnika hypometylującego stosowanego w terapii MDS jest decytabina (Dacogen). Struktura bardzo podobna do azacytydyny, jest również zatwierdzona przez FDA dla wszystkich typów MDS. Schemat leczenia był ogólnie związany z toksycznością typu o małej intensywności, a więc jest również uważany za terapię o niskiej intensywności. Decytabinę można podawać dożylnie lub podskórnie. Jedno z badań, w którym decytabina była podawana dożylnie przez 5 dni, wykazało całkowitą remisję wynoszącą prawie 40 procent. Badane są alternatywne schematy dawkowania.
Terapia immunosupresyjna i modyfikatory odpowiedzi biologicznej
W MDS czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi są zabijane lub giną, zanim osiągną dojrzałość i zostaną uwolnione ze szpiku kostnego do krwioobiegu. W niektórych przypadkach odpowiedzialne są za to limfocyty (rodzaj białych krwinek). Dla tych pacjentów skuteczne może być zastosowanie terapii wpływającej na układ odpornościowy.
Nie chemioterapia, środki o niskiej intensywności (modyfikatory odpowiedzi biologicznej) obejmują globulinę przeciw tymocytom (ATG), cyklosporynę, talidomid, lenalidomid, białko fuzyjne receptora czynnika martwicy nowotworu i analogi witaminy D. Wszystkie z nich wykazały przynajmniej część we wczesnych próbach, ale wiele osób potrzebuje więcej badań klinicznych, aby zrozumieć skuteczność różnych typów MDS.
Ludzie, którzy mają określony typ MDS nazywany syndromem 5q-, w którym występuje defekt genetyczny w chromosomie 5, mogą mieć odpowiedź na lek o nazwie lenalidomid (Revlimid). Zazwyczaj lenalidomid stosuje się u pacjentów z niskim lub średnim ryzykiem IPSS z ryzykiem MDS, zależnie od transfuzji krwinek czerwonych. W badaniach nad lenalidomidem wielu pacjentów miało obniżone wymagania dotyczące przetoczeń krwi – prawie 70 procent – w rzeczywistości – ale nadal odczuwali niskie liczby płytek krwi i neutrofili. Korzyści z leczenia MDS o wyższym ryzyku lub podtypy inne niż zespół 5q- z lenalidomidem są nadal badane.
Terapia o wysokiej intensywności
Chemioterapia
Niektórzy pacjenci z większym ryzykiem MDS lub typy FAB RAEB i RAEB-T mogą być leczeni intensywną chemioterapią. Ta chemioterapia, ten sam rodzaj, który jest stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML), ma na celu zniszczenie populacji nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym, które prowadzą do MDS.
Podczas gdy chemioterapia może być korzystna u niektórych pacjentów z MDS, ważne jest, aby wziąć pod uwagę, że starsi pacjenci z innymi schorzeniami są narażeni na dodatkowe ryzyko. Potencjalne korzyści terapii muszą przewyższać związane z tym ryzyko.
Trwają badania, aby porównać wyniki intensywnej chemioterapii z wynikami azacytydyny lub decytabiny.
Przeszczep komórek macierzystych
Pacjenci z IPSS MDS o wysokim ryzyku mogą uzyskać wyleczenie z choroby za pomocą allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych. Niestety, wysoce ryzykowny charakter tej procedury ogranicza jej stosowanie. W rzeczywistości, alogeniczny przeszczep komórek macierzystych może mieć wskaźnik śmiertelności związany z leczeniem nawet do 30%. Dlatego terapia ta jest zwykle stosowana tylko u młodszych pacjentów, którzy są w dobrym zdrowiu.
Aktualne badania dotyczą roli nie-mieloablacyjnych tak zwanych "mini" przeszczepów u starszych pacjentów z MDS. Podczas gdy tego typu przeszczepy tradycyjnie uważano za mniej skuteczne niż standardowe przeszczepy, ich zmniejszona toksyczność może uczynić z nich opcję dla pacjentów, którzy w przeciwnym razie nie byliby uprawnieni.
Podsumowanie:
Ze względu na różne typy MDS i różne typy pacjentów, nie ma jednego uniwersalnego leczenia. Dlatego ważne jest, aby pacjenci z MDS omawiali wszystkie opcje z zespołem opieki zdrowotnej i znaleźli terapię, która zapewni im najlepsze korzyści przy jak najmniejszej toksyczności.
Trwają badania kliniczne z nowszymi terapiami dla MDS, więc bądź czujny. Na przykład, badano ruksolitynib (Jakafi) w leczeniu pacjentów z MDS o niskim lub pośrednim stopniu ryzyka.
