Nowych i nadchodzących Opcje Leczenie Podstawowej zwłóknienie szpiku

komórek macierzystych, opcje leczenia, wielkość śledziony, Epigenetyczne narkotyki, jest lekiem, pierwszego rzutu

Zaburzenia krwi Jedynym leczniczej terapii dla pierwotnego zwłóknienia szpiku (PMF) jest przeszczep komórek macierzystych, jednak terapia ta jest zalecana tylko dla pacjentów wysokiego i pośredniego ryzyka. Nawet w tej grupie, wiek i inne schorzenia mogą zwiększać ryzyko związane z transplantacją, znacznie zmniejszając ryzyko terapii. Ponadto, nie wszyscy ludzie z PMF o wysokim i pośrednim ryzyku będą mieli odpowiedniego dawcę przeszczepu komórek macierzystych (dopasowane rodzeństwo lub dopasowany niespokrewniony dawczyni).

Zaleca się, aby osoby z PMF o niskim ryzyku były leczone w celu zmniejszenia objawów związanych z chorobą.

Być może Twój lekarz poinformował, że przeszczep nie jest najlepszą opcją dla Ciebie, lub nie można zidentyfikować żadnego odpowiedniego dawcy, lub nie tolerowałeś innych terapii pierwszego rzutu dla PMF. Naturalnie możesz zadać następne pytanie – jakie inne opcje leczenia są dostępne? Na szczęście wiele trwających badań próbuje znaleźć dodatkowe opcje leczenia. Omówimy krótko niektóre z tych leków.

Inhibitory JAK2

Ruksolitynib, inhibitor JAK2, był pierwszą celowaną terapią zidentyfikowaną dla PMF. Mutacje w genie JAK2 są związane z rozwojem PMF.

Ruksolitynib jest odpowiednią terapią dla osób z tymi mutacjami, które nie mogą przeszczepić komórek macierzystych. Na szczęście okazało się to pomocne nawet u osób bez mutacji JAK2.

Trwają badania mające na celu opracowanie podobnych leków (innych inhibitorów JAK2), które mogłyby być stosowane w leczeniu PMF, jak również łączenie ruksolitynibu z innymi lekami.

Momelotinib jest innym inhibitorem JAK2 badanym w leczeniu PMF. Wczesne badania wykazały, że 45 procent osób, które otrzymały momelotinib, miało zmniejszoną wielkość śledziony.

Około połowa badanych osób poprawiła swoją anemię, a ponad 50 procent było w stanie przerwać terapię transfuzją. Małopłytkowość (mała liczba płytek krwi) może się rozwijać i może ograniczać skuteczność. Momelotinib zostanie porównany do ruksolitynibu w badaniach fazy 3 w celu określenia jego roli w leczeniu PMF.

Leki immunomodulujące

Pomalidomid jest lekiem immunomodulującym (leki, które zmieniają układ odpornościowy). Jest związany z talidomidem i lenalidomidem. Na ogół leki te są podawane z prednizonem (lekiem steroidowym).

Talidomid i lenalidomid zostały już zbadane jako opcje leczenia w PMF. Mimo, że oboje wykazują korzyści, ich stosowanie jest często ograniczone przez skutki uboczne. Pomalidomid opracowano jako mniej toksyczną opcję. U niektórych pacjentów obserwuje się poprawę niedokrwistości, ale nie zaobserwowano wpływu na wielkość śledziony. Biorąc pod uwagę tę ograniczoną korzyść, trwają badania nad połączeniem polimalidomidu z innymi środkami, takimi jak ruksolitynib do leczenia PMF.

Epigenetyczne narkotyki

Epigenetyczne narkotyki są lekami, które wpływają na ekspresję niektórych genów, a nie fizycznie je zmieniają. Jedną z klas tych leków są środki hypometylujące, które obejmowałyby azacytydynę i decytabinę.

Leki te są obecnie stosowane w leczeniu zespołu mielodysplastycznego. Badania dotyczące roli azacytydyny i decytabiny są we wczesnej fazie. Inne leki to inhibitory deacetlyazy histonowej (HDAC), takie jak giwinostat i panobinostat.

Everolimus

Everolimus jest lekiem sklasyfikowanym jako inhibitor kinazy mTOR i środek immunosupresyjny. Jest FDA (Food and Drug Administration) zatwierdziła w leczeniu wielu nowotworów (rak piersi, rak nerki, guzy neuroendokrynne, itd.) Oraz w celu zapobiegania odrzuceniu przeszczepu u ludzi, którzy otrzymali przeszczep narządów (wątroby lub nerek). Everolimus przyjmuje się doustnie.

Wczesne badania wskazują, że może zmniejszyć objawy, wielkość śledziony, anemię, liczbę płytek krwi i liczbę białych krwinek.

Imetelstat

Imetelstat był badany w kilku nowotworach i zwłóknieniu szpiku. We wczesnych badaniach wywoływała remisję (zmarłe oznaki i objawy PMH) u niektórych osób z pośrednim lub wysokim ryzykiem PMF.

Jeśli nie zareagujesz na leczenie pierwszego rzutu, zapisanie się do badania klinicznego może dać ci dostęp do nowatorskich terapii. Obecnie istnieje ponad 20 badań klinicznych oceniających możliwości leczenia u osób z mielofibrozą. Możesz omówić tę opcję ze swoim lekarzem.

Like this post? Please share to your friends: