Poniższe postępy w leczeniu mogą być postrzegane jako małe kroki, zamiast gigantycznych skoków do przodu; jednak te terapie mogą oferować korzyści przeżycia, które mogą być niezwykle istotne dla osób dotkniętych chorobą.
W niektórych przypadkach pojawiające się terapie mogą nawet podtrzymywać płomień nadziei – że leczenie lecznicze, takie jak przeszczep szpiku kostnego, może być w końcu realizowane – podczas gdy wcześniej mogło to nie być możliwe.
Należy uwzględnić korzyści w zakresie przeżycia wraz z efektami ubocznymi i toksycznością; w takich sytuacjach pacjenci zazwyczaj chcą żyć tak dobrze jak potrafią (jakość życia) i tak długo, jak mogą (przeżyć).
Niedawno zatwierdzone terapie
Badania nad lekiem
| Przewaga porównawcza | Inotuzumab ozogamicyna (Besponsa) | Nawrotowe lub oporne na limfocyty B ALL |
| 35,8 procent uzyskało pełną odpowiedź (w porównaniu z 17,4 proc. Standardową terapią) | 8,0 miesiąca mediana czasu przeżycia ( 4,9 miesiąca w przypadku standardowej terapii) |
|
| Leczenie podtrzymujące lenalidomidem po przeszczepie zmniejszyło śmiertelność o 25 procent w porównaniu z placebo lub obserwacją. | Lepsze przeżycie bez progresji choroby: 52,8 miesiąca z lenalidomidem w porównaniu z 23,5 miesięcy |
|
| AML ze zmianami związanymi z mielodysplazją (AML-MRC) | Lepsze przeżycie w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali oddzielne leczenie daunorubicyną i cytarabiną (mediana całkowitego przeżycia 9,56 miesiąca w porównaniu z 5,95 miesiąca). 1. Inotuzumab Ozogamycyna (Besponsa) w leczeniu ostrej białaczki limfatycznej |
|
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego od dawcy) oferuje obietnicę, potencjalnie, lekarstwa dla dorosłych z ALL. Istnieje jednak przeszkoda, którą należy przezwyciężyć: niskie wskaźniki całkowitej remisji przy obecnych schematach chemioterapii. Przeszczep komórek macierzystych zwykle wymaga, aby dana osoba osiągnęła całkowitą remisję choroby, a niestety oznacza to, że względnie niewielka liczba dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie ALL z limfocytów B (choroba, która powróciła, pomimo leczenia) może dostać się do transplantacji.
Deweloperzy poszukują nowych narzędzi do zwalczania tych komórek nowotworowych. Atakowanie komórek posiadających marker o nazwie CD22 może być jednym z takich narzędzi, w odpowiednich okolicznościach. CD22 jest cząsteczką, która jest wytwarzana przez pewne komórki w ciele i umieszczana przez te komórki, prawie jak znaczniki, na zewnątrz komórki, w obrębie błony komórkowej. U pacjentów z ALL z komórek B komórki nowotworowe mają tę cząsteczkę CD22 w około 90 procentach przypadków – i są to dość dobre szanse w leczeniu raka.
Inotuzumab ozogamycyna (Besponsa) to humanizowane przeciwciało monoklonalne anty-CD22, które jest przyłączone do kalicheamycyny, środka, który może zabijać celowane komórki.
Inotuzumab ozogamycyna jest nazywany koniugatem, ponieważ jest przeciwciałem, które jest przyłączone do lub sprzężone z czynnikiem, który może zabijać komórki. Część przeciwciała poszukuje komórek, które mają marker CD22, a część sprzężona niszczy docelową komórkę.
FDA zatwierdziła inotuzumab ozogamicyny na podstawie dowodów z badań klinicznych, w których naukowcy badali bezpieczeństwo i skuteczność leku w porównaniu z alternatywnym schematem chemioterapii. Ta próba obejmowała 326 pacjentów, którzy mieli nawrotową lub oporną na leczenie B-komórkę ALL i którzy otrzymali jedną lub dwie wcześniejsze terapie.
Według FDA z 218 ocenianych pacjentów, 35,8 procent, którzy otrzymali ozonamycynę inotuzumabu, doświadczyło całkowitej odpowiedzi, mediana 8,0 miesięcy; pacjentów, którzy otrzymali alternatywną chemioterapię, tylko 17,4% doświadczyło pełnej odpowiedzi, mediana 4,9 miesiąca.
W związku z tym inotuzumab w postaci ozogamicyny jest ważną nową opcją leczenia nawrotowych lub opornych na leczenie limfocytów B typu ALL.
Często występujące działania niepożądane inotuzumabu ozogamycyny to małe ilości płytek krwi (małopłytkowość), niskie stężenie niektórych białych krwinek (neutropenia, leukopenia), zakażenie, niski poziom czerwonych krwinek (niedokrwistość), zmęczenie, silne krwawienie (krwotok), gorączka (gorączka), nudności, ból głowy, niski poziom białych krwinek z gorączką (neutropenia z gorączką), uszkodzenie wątroby (zwiększona aktywność aminotransferaz i (lub) glutamylotransferazy), ból brzucha i wysokie stężenia bilirubiny we krwi (hiperbilirubinemia). Dodatkowe informacje na temat bezpieczeństwa można znaleźć w pełnej informacji na temat przepisywania leku. Len 2. Lenalidomid (Revlimid) po przeszczepieniu szpiczaka mnogiego
Leczenie podtrzymujące lenalidomidem po autologicznym transplantacji komórek krwiotwórczych (przeszczepienie szpiku kostnego poprzez oddawanie krwi) obniżyło wskaźniki śmiertelności o 25 procent w porównaniu z placebo lub obserwacją u pacjentów ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, zgodnie z wynikami ostatniego badania metaanalizy.
McCarthy i jego współpracownicy przeanalizowali dane pacjentów z trzech randomizowanych badań klinicznych ze Stanów Zjednoczonych, Francji i Włoch. W badaniach uczestniczyli pacjenci ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali samoponujący (autologiczny) przeszczep szpiku kostnego, a następnie 1,208 z nich było leczonych lenalidomidem, podczas gdy 603 pacjentów otrzymało placebo lub po prostu obserwowano je lub monitorowano.
Pacjenci leczeni lenalidomidem mieli lepsze przeżycie, bez postępu choroby, w porównaniu z tymi, którzy otrzymali placebo lub obserwację (52,8 miesiąca w porównaniu z 23,5 miesiąca). Ogółem 490 pacjentów zmarło. Znacząca korzyść w zakresie przeżycia obserwowano w grupie lenalidomidu.
Większy odsetek pacjentów w grupie lenalidomidu doświadczył hematologicznej drugiej pierwotnej złośliwości i drugiego nowotworu pierwotnego guza litego; jednak tempo progresji, umieralność z powodu wszystkich przyczyn lub śmiertelność w wyniku szpiczaka były większe w grupie placebo / obserwacji.
3. Naprawiona chemioterapia skojarzona z ostrą białaczką szpikową
AML jest szybko postępującym rakiem, który rozpoczyna się w szpiku kostnym i szybko powoduje wzrost liczby krwinek białych we krwi. Około 21 380 osób zostanie zdiagnozowanych w tym roku z powodu AML, a około 10 590 pacjentów z AML umrze na tę chorobę.
Vyxeos to ustalona kombinacja leków do chemioterapii, daunorubicyny i cytarabiny, które mogą pomóc niektórym pacjentom żyć dłużej, niż gdyby otrzymali dwie terapie osobno. FDA zatwierdziła preparat Vyxeos w leczeniu osób dorosłych z dwoma rodzajami ostrej białaczki szpikowej (AML):
Nowo zdiagnozowana AML związana z leczeniem (t-AML) i
AML ze zmianami związanymi z mielodysplazją (AML-MRC).
T-AML występuje jako powikłanie chemioterapii lub radioterapii u około 8 do 10 procent wszystkich pacjentów leczonych z powodu raka. Średnio występuje w ciągu pięciu lat po leczeniu. AML-MRC jest rodzajem AML związanym z historią pewnych zaburzeń krwi i innych kluczowych mutacji w komórkach białaczkowych. Zarówno pacjenci z t-AML, jak i z AML-MRC mają bardzo niską długość życia.
- W badaniu klinicznym 309 pacjentów ze świeżo zdiagnozowanym t-AML lub AML-MRC, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Vyxeos lub osobno podani leczenia daunorubicyny i cytarabiny, pacjenci, którzy otrzymywali Vyxeos żyli dłużej niż pacjenci otrzymujący oddzielne leczenie daunorubicyną i cytarabiną ( mediana całkowitego przeżycia 9,56 miesiąca w porównaniu z 5,95 miesiąca).
- Częste działania niepożądane obejmowały krwawienie (krwotok), gorączkę z małą liczbą białych krwinek (neutropenia z gorączką), wysypkę, obrzęk tkanek (obrzęk), nudności, zapalenie błon śluzowych (zapalenie błony śluzowej) i inne działania niepożądane, w tym żołądkowo-jelitowe. problemy, poważne infekcje i nieprawidłowy rytm serca (arytmia).
