Transplantacja komórek macierzystych jest eksperymentalną i rozwijającą się dziedziną badań nad stwardnieniem rozsianym (MS) i do tej pory wyniki naukowe były obiecujące. Biorąc to pod uwagę, eksperci są ostrożni, ponieważ ten rodzaj terapii obciąża organizm, i wymaga starannego ważenia zalet i wad.
Przeszczep komórek macierzystych w stwardnieniu rozsianym
W przeszłości przeszczepy komórek macierzystych były zarezerwowane dla osób z niektórymi rodzajami raka krwi lub szpiku kostnego, takimi jak białaczka, chłoniak lub szpiczak mnogi.
Ale w ciągu ostatnich kilku lat przeszczep komórek macierzystych badano w leczeniu innych schorzeń związanych z odpornością, w tym stwardnienia rozsianego.
Przeszczep komórek macierzystych do leczenia MS rozpoczyna się od procedury zwanej pobieraniem komórek macierzystych. Procedura ta polega na usunięciu komórek macierzystych danej osoby z własnego krwioobiegu (dostęp za pośrednictwem żyły) lub własnego szpiku (dostęp poprzez igłę w miednicy).
Formalnym terminem medycznym jest autologiczny przeszczep komórek krwiotwórczych – autologiczny, co oznacza, że stosowane są własne komórki macierzyste, a hematopoetyczne – tworzenie komórek krwi.
Po zebraniu i przechowywaniu komórek macierzystych, osoba będzie miała system odpornościowy albo stłumiony (nazywany przeszczepem mieloablacyjnym) albo zniszczony (zwany przeszczepem mieloablacyjnym). Tę supresję lub wymazywanie uzyskuje się przez leki chemioterapeutyczne i przeciwciała osłabiające odporność.
Różnica między tłumieniem układu odpornościowego a ablacją (wymazywaniem) polega na tym, że wymazywanie wymaga wyższych, bardziej toksycznych dawek chemioterapii w porównaniu z tłumieniem, co wymaga niższych, mniej toksycznych dawek.
Po zakończeniu tej fazy, osoba będzie odpoczywać przez kilka dni przed wlewem komórek macierzystych – procedura, w której komórki macierzyste są oddawane z powrotem do osoby za pośrednictwem żyły.
Po zakończeniu infuzji komórki macierzyste przemieszczają się z krwi do szpiku kostnego, gdzie rozmnażają się i budują nowy układ odpornościowy – co oznacza, że ten nowy i ulepszony układ odpornościowy będzie zdrowy i nie zaatakuje osłonki mielinowej w mózgu i rdzeń kręgowy.
Nauka za transplantacją komórek macierzystych w SM
W kanadyjskim badaniu przeprowadzonym w 2016 r. W Lancecie, 12 dorosłych uczestników z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego i 12 pacjentów z wtórnie postępującym MS przeszło transplantację komórek macierzystych. Uczestnicy ci mieli agresywną chorobę i ogólnie bardzo złe rokowanie, co oznacza, że pomimo wielokrotnych stwardnienia rozsianego mieli oni wiele wczesnych nawrotów MS z utrzymującą się niepełnosprawnością. Wyniki tego badania były obiecujące. Spośród tych 24 uczestników 17 (70 procent) nie miało aktywności choroby SM w trzy lata po transplantacji. Brak aktywności choroby SM oznaczał:
brak nowych nawrotów MS
- brak nowych zmian MS w obrazie MRI
- brak dowodów progresji choroby
- Ponadto, w 7,5 roku po przeszczepie, 40 procent uczestników miało poprawę w zakresie związanej z MS niepełnosprawności. W rzeczywistości, niektórzy z uczestników odnotowali znaczący powrót do zdrowia, w tym:
ustąpienie oczopląsu i ataksji
- powrót do pracy lub szkoły
- zawarcie związku małżeńskiego lub zarabianie
- posiadanie dzieci przy użyciu bankowanego lub darowanego jaja / spermy
- To wszystko jest powiedziane, ważne jest, aby pamiętać, że z 24 uczestników, jeden umarł z powodu infekcji, powikłania związane z przeszczepem komórek macierzystych. Inny uczestnik również rozwinął poważne problemy związane z wątrobą i był hospitalizowany przez dłuższy czas. Wystąpiło także wiele działań niepożądanych związanych z przeszczepieniem, takich jak gorączka neutropeniczna i toksyczność związana z chemioterapią.
Więcej badań nad przeszczepianiem komórek macierzystych w SM a W badaniu z 2015 r. W
JAMA
123 pacjentów z rzutowo-remisyjnym SM i 28 uczestnikami z wtórnie postępującym SM przeszło przeszczep komórek macierzystych. Uczestnicy byli obserwowani średnio przez 2,5 roku. W przeciwieństwie do wcześniejszych badań, układ odpornościowy u tych pacjentów był stłumiony, w przeciwieństwie do bycia wyciętym przed wlewem komórek macierzystych – nazywanym nie-mieloablacyjnym przeszczepem komórek macierzystych.Wyniki sugerują zarówno spadek liczby nawrotów, jak i liczbę zmian MS związanych z gadolinem we wszystkich MRI po przeszczepie komórek macierzystych. MRI mózgu zostały zakończone w 6 miesięcy po transplantacji, a następnie co roku.
Ponadto nastąpiła poprawa o jeden lub więcej punktów w wyniku EDSS u 50 procent uczestników po 2 latach i 64 procent uczestników po 4 latach. Wynik EDSS mierzy nasilenie i progresję MS do wyłączenia. Jednak poprawa ta była widoczna tylko u pacjentów z rzutowo-remisyjnym SM (nie u pacjentów z wtórnie postępującym SM) oraz u pacjentów z MS przez 10 lat lub krócej.
Badanie to miało znacznie mniej niepokojące skutki uboczne – bez zgonów i poważnych infekcji. Prawdopodobnie przypisano to supresji w porównaniu z wymazaniem układu odpornościowego przed infuzją komórek macierzystych.
Słowo od Verywell
Podczas gdy jest to ekscytujące badanie, eksperci są nadal ostrożni. Próby te są małe i nie mają grup kontrolnych. Konieczne są większe i bardziej długoterminowe badania, aby naprawdę zrozumieć korzyści i bezpieczeństwo przeszczepiania komórek macierzystych w leczeniu SM. Ponadto ryzyko zdrowotne związane z przeszczepem komórek macierzystych jest bardzo realne. Dlatego znalezienie sposobu na zmniejszenie tych zagrożeń jest aktualnym i palącym wyzwaniem.
