Wybór optymalnego leczenia pierwotnej zwłóknienia szpiku może być trudny. Często nie ma jednoznacznego wyboru. Istnieje kilka metod leczenia pierwotnej mielofibrosji, ale tylko hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (określany również jako przeszczep szpiku kostnego) jest leczniczy.
Dlaczego nie wszyscy przeszczepiają?
Leczyć cudownie, więc możesz się zastanawiać, dlaczego wszyscy z pierwotną mielofibrosą nie otrzymują przeszczepu.
Chodzi przede wszystkim o bilans ryzyka i korzyści.
Leczenie pierwotnej zwłóknienia szpiku zależy od kategorii ryzyka w oparciu o występujące objawy przedmiotowe i podmiotowe. Jeśli nie masz żadnych objawów lub nie ma objawów choroby niskiego ryzyka, średnie przeżycie po diagnozie wynosi 15,4 roku. W takim przypadku potencjalne powikłania (ostra lub przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi i zgon) związane z przeszczepem przewyższają korzyść wyleczenia. Badania wykazały, że pięcioletnie przeżycie u osób z chorobą o niskim ryzyku lub chorobą pośrednią stopnia 1 było niższe, jeśli przeszli oni przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych. Jednak w przypadku choroby pośredniej-2 i choroby wysokiego ryzyka poprawiono przeżycie pięcioletnie u osób, które otrzymały przeszczep w porównaniu do osób, które nie otrzymały przeszczepu.
Jeśli u pacjenta występuje pośrednia mielofibraza o stopniu zaawansowania-2 lub o wysokim ryzyku, preferowanym sposobem leczenia jest przeszczep komórek macierzystych krwi (HSCT, hematopoietic stem cell przeszczep). Ponieważ starszy wiek zwiększa ryzyko powikłań związanych z przeszczepami (głównie wtórnych w stosunku do choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi), HSCT był historycznie zarezerwowany dla osób z pierwotną mielofibrozą poniżej 60. roku życia
Ponieważ mediana wieku osób z pierwotną mielofibrozą w momencie rozpoznania wynosi 67 , znacznie ogranicza to liczbę osób z pierwotną mielofibrosą, które są potencjalnymi kandydatami do tej terapii. Dodatkowo, preferowanym dawcą dla HSCT jest dopasowane rodzeństwo. Pełne rodzeństwo (ta sama matka i ojciec co biorca) ma jedną czwartą szansy na dopasowanie, co dodatkowo ogranicza liczbę osób, które mogą przejść tę terapię.
Prognoza po przeszczepie
Obecnie od 40 do 60 procent osób z pierwotną mielofibrozą poddanych transplantacji żyje przez co najmniej trzy do czterech lat. Istnieją pewne dowody sugerujące, że poddanie się splenektomii (chirurgiczne usunięcie śledziony) przed przeszczepieniem wiąże się z poprawą przeżywalności, szczególnie u mężczyzn, ale przyczyna tego nie jest w pełni zrozumiała. Ponadto osoby, u których rozwinęła się zwłóknienie szpiku po czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej, wydają się mieć lepszą przeżywalność po przeszczepieniu niż osoby z pierwotną mielofibrosją.
Kto nie kwalifikuje się?
Niektóre osoby z chorobą wysokiego ryzyka nie są kandydatami do HSCT. Wynika to przede wszystkim z prawdopodobieństwa przeżycia po HSCT.
Rzeczy takie, jak nadmierna duża śledziona (ponad osiem cali poniżej klatki piersiowej) i ponad 20 przetoczeń krwi przed przeszczepieniem (szczególnie jeśli masz obie) były związane z niższym pięcioletnim przeżyciem po transplantacji.
Co, jeśli nie kwalifikujesz się?
Co jest więc zalecane, jeśli występuje pierwotna mielofibra wysokiego ryzyka, ale nie kwalifikujesz się do HSCT lub nie masz dawcy? Jeśli masz objawy, takie jak bolesne powiększenie śledziony, zmęczenie, ból kości, nocne poty itp., Ruksolitynib może być rozsądną terapią.
Wykazano, że ruksolitynib łagodzi objawy, zmniejsza rozmiar śledziony i poprawia niedokrwistość u osób z pierwotną mielofibrozą. Inną alternatywą dla HSCT może być rekrutacja na badanie kliniczne. To dawałoby dostęp do leków, które są badane jako potencjalna terapia pierwotnego mielofibozy we wczesnym stadium.
Niełatwo się nauczyć, że nie kwalifikujesz się do lekarstwa, ale pamiętaj o eksploracji wszystkich swoich opcji.
Przyszłość przeszczepów jako leczenia
Poprawa leczenia w zakresie transplantacji, taka jak reżim stosowany do przygotowania szpiku kostnego przed przeszczepieniem oraz leki stosowane w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi, więcej przeszczepów wykonuje się u osób w wieku powyżej 60 i alternatywnymi dawcami (krewni nie są doskonale dobranymi lub dobranymi niespokrewnionymi dawcami).
Niektóre ośrodki przeszczepią ludziom mielofibrosę do wieku 75 lat.
Mając nadzieję, że przy ciągłych ulepszeniach, HSCT będzie dostępne dla większej liczby osób z mielofibrosą. Ponieważ pierwotna zwłóknienie szpiku jest rzadkim stanem, zanim zrozumiemy rolę alternatywnych dawców w HSCT dla tego zaburzenia, minie wiele lat.
