FDA zaaprobowała terapię genową po raz pierwszy – historyczny ruch w annałach medycyny. Nowa terapia – Kymriah (tisagenlecleucel) – wykorzystuje zmodyfikowane limfocyty T do walki z białaczką.
Zatwierdzenie Kymriah służy jako zapowiedź dla zatwierdzenia innych form terapii genowej, które będą walczyć z rakiem i innymi poważnymi chorobami za pomocą nowatorskiego i ekscytującego podejścia: przeprogramowanie ciała za pomocą sztucznych środków.
Terapia genowa oparta na komórkach
Terapia genowa oparta na komórkach odnosi się do praktyki wprowadzania nowego materiału genetycznego do określonej populacji komórek, a następnie ponownego wprowadzania tych zmodyfikowanych komórek do organizmu. Kiedy znajdą się w ciele, te nowe komórki mogą produkować białka, które pomagają w walce z rakiem lub innymi poważnymi chorobami.
Kymriah polega na wprowadzeniu do organizmu genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T – rodzaju limfocytów lub białych krwinek. Te zmodyfikowane komórki T rozpoznają i atakują komórki białaczkowe.
Terapia genowa jest lepsza niż chemioterapia, ponieważ terapie genowe są mniej toksyczne. Chemioterapia wpływa na cały organizm i powoduje niekorzystne skutki dla całego ciała. Dzięki komórkowej terapii genowej, przeprojektowane komórki są infuzowane lokalnie i zwalczają nowotwory.
Kymriah, oprócz bycia formą terapii genowej, jest również środkiem immunoterapeutycznym. Immunoterapia wykorzystuje moc układu odpornościowego do leczenia chorób.
Kymriah Poradnik
Pod względem technicznym Novymis’s Kymriah jest eksperymentalną chimeryczną terapią komórek T receptora antygenowego (CAR) wykorzystywaną w leczeniu nawrotowej lub opornej (tj. Odpornej na leczenie) ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B.
Kymriah jest dostosowaną formą immunoterapii, w której komórki T pacjenta są najpierw zbierane, a następnie wysyłane do centrum produkcyjnego.
Komórki T są zbierane za pomocą procedury zwanej leukocytem.
W centrum produkcyjnym te komórki T są modyfikowane tak, aby zawierały gen kodujący ekspresję CAR. Te zmodyfikowane komórki są następnie podawane ponownie pacjentowi. Po wejściu w ciało, CARS celuje w specyficzny antygen zwany CD19, który znajduje się na powierzchni komórek białaczki i zabija te komórki rakowe. Gdy we krwi, te zmodyfikowane komórki T rosną i rozszerzają się, aby wykorzenić raka w ciągu dwóch lub trzech tygodni.
Eksperci FDA opierali się na zatwierdzeniu Kymriah na jednym ramieniu badania klinicznego II fazy, w którym 63 dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B otrzymało pojedynczą dawkę leczenia. Spośród tych uczestników, 83 procent po remisji ustąpiło po trzech miesiącach. Co więcej, 75% pozostało wolnych od choroby po sześciu miesiącach. Co ważne, Kymriah uzyskała od FDA oceny priorytetów i terapii przełomowej.
Ostra białaczka limfoblastyczna to rak szpiku kostnego i krwi. Powoduje, że organizm powoduje nieprawidłowe limfocyty. Te nieprawidłowe komórki krwi szybko wypierają zdrowe komórki krwi w szpiku kostnym. Potrzebujemy naszych komórek krwi, aby przetrwać.
Gdy liczba normalnych komórek krwi gwałtownie spada, może nastąpić śmierć.
Chociaż starsze osoby dorosłe mogą rozwinąć WSZYSTKO, jest to przede wszystkim choroba dzieci. Około 90 procent dzieci z ALL przechodzi w remisję po leczeniu. Preparat Kymriah jest zatwierdzony do stosowania u pacjentów w wieku poniżej 25 lat i ma raka z nawrotami lub raka odpornego na leczenie.
Obawy dotyczące Kymriah
Jednym z negatywnych skutków ubocznych każdego rodzaju terapii przeciwciałem monoklonalnym jest zespół uwalniania cytokin, reakcja infuzji, która jest również nazywana burzą cytokinową. Cytokiny są małymi białkami, które są wydzielane przez komórki i mają wpływ na inne komórki.
U większości osób objawy zespołu uwalniania cytokin są łagodne lub umiarkowane i można je łatwo leczyć. Objawy te to:
- niskie ciśnienie krwi
- zmęczenie
- tachykardia
- ból głowy
- gorączka
- nudności
- dreszcze
- wysypka
- drapanie w gardle
- problemy z oddychaniem
Jednak pacjenci z nowotworami krwi podobnymi do ALL są bardziej narażeni na wystąpienie ciężkiej burzy cytokinowej z objawami zagrażającymi życiu. Z tego powodu infuzje muszą odbywać się w ośrodkach o dużej objętości, a specjaliści są przeszkoleni w zakresie radzenia sobie z poważnymi powikłaniami, takimi jak burza cytokin.
Wreszcie, Kymriah ma kosztować około 500 000 $. Niemniej jednak leczenie Kymriah jest nadal tańsze niż przeszczep szpiku kostnego, który jest powszechnie stosowany w leczeniu białaczki.
Słowo od Verywella
Oporne lub nawracające WSZYSTKO jest śmiertelną chorobą. Zatwierdzenie Kymriah daje nadzieję kilkuset młodym ludziom w Stanach Zjednoczonych, którzy nie mają już opcji leczenia. Okazało się skuteczne w badaniach klinicznych. Próby kliniczne miały jednak ograniczony czas i dopiero się okaże, czy Kymriah może wywoływać trwające przez całe życie remisje.
Z rozmachem, zatwierdzenie przez FDA formy terapii genowej po raz pierwszy wprowadza nowy wiek medycyny: wiek, w którym możemy przeprogramować nasze komórki, aby walczyć z rakiem i innymi śmiertelnymi chorobami.
