Co to jest lek sierocy i jaki jest sierocejny akt prawny? Dlaczego badania i rozwój tych leków są ważne i jakie są bariery?
Co to jest lek sierocych? – Definicja
Lek sierocy to lek (farmaceutyczny), który pozostaje słabo rozwinięty ze względu na brak firmy, która mogłaby znaleźć opłacalny produkt. Często powodem, dla którego lek nie przynosi zysków, jest fakt, że stosunkowo niewielu ludzi kupi lek, gdy porównamy go z badaniami i rozwojem potrzebnymi do wyprodukowania tego leku.
W prostych słowach leki sieroce to takie, na które firmy nie spodziewają się, że zarobią dużo pieniędzy, i zamiast tego kierują swoje wysiłki na narkotyki, które przyniosą pieniądze.
Dlaczego niektóre leki są "lekami sierocymi"
Firmy farmaceutyczne (leki) i biotechnologiczne nieustannie poszukują i opracowują nowe leki stosowane w leczeniu chorób, a nowe leki często pojawiają się na rynku. Natomiast osoby cierpiące na rzadkie choroby lub zaburzenia nie widzą tych samych badań nad lekami dla swoich chorób. Wynika to z faktu, że ich liczba jest niewielka, a zatem potencjalny rynek nowych leków stosowanych w leczeniu tych rzadkich chorób (potocznie zwanych "lekami sierocymi") jest również niewielki.
Rzadka choroba występuje u mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych lub mniej niż 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej. Rządowe agencje regulacyjne w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej podjęły zatem kroki w celu zmniejszenia tej różnicy w rozwoju leków
Zachęty do zwiększenia rozwoju leków sierocych
Uznając, że w Stanach Zjednoczonych nie opracowano odpowiednich leków na rzadkie zaburzenia i że firmy farmaceutyczne faktycznie poniosłaby straty finansowe w rozwoju leków na rzadkie choroby, Kongres USA uchwalił Orphan Drug Act w 1983 roku.
Amerykańskie Biuro Rozwoju Sierocych Produktów
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odpowiada za zapewnienie bezpieczeństwa i skuteczności leków na rynku w Stanach Zjednoczonych.
FDA ustanowiła Biuro Rozwoju Sierocych Produktów (OOPD), aby pomóc w opracowaniu leków sierocych (i innych produktów medycznych stosowanych w rzadkich zaburzeniach), w tym w oferowaniu grantów badawczych.
Leki sieroce, podobnie jak inne leki, nadal muszą być bezpieczne i skuteczne poprzez badania i próby kliniczne, zanim FDA zatwierdzi je do obrotu.
Ustawa o lekach sierocych z 1983 roku
The Orphan Drug Act oferuje zachęty do nakłaniania firm do rozwijania leków (i innych produktów medycznych) na małe rynki osób z rzadkimi zaburzeniami (w Stanach Zjednoczonych 47 procent rzadkich zaburzeń dotyczy mniej niż 25 000 osób ). Zachęty te obejmują:
- Federalne ulgi podatkowe za wykonane badania (do 50 procent kosztów) na opracowanie leku sierocego.
- Gwarantowany siedmioletni monopol na sprzedaż narkotyków dla pierwszej firmy, która uzyskała zatwierdzenie FDA dla danego leku. Dotyczy to tylko zatwierdzonego stosowania leku. Kolejna aplikacja do innego zastosowania może również zostać zatwierdzona przez FDA, a firma będzie miała wyłączne prawa marketingowe do leku do tego zastosowania.
- Odstąpienie od opłat za aprobatę leków i roczne opłaty za produkty FDA.
Przed wprowadzeniem ustawy o lekach sierocych dostępnych było kilka lekarstw sierocych do leczenia rzadkich chorób.
Od czasu przyjęcia ustawy ponad 200 leków sierocych zostało zatwierdzonych przez FDA do obrotu w USA
Efekt ustawy o sierocych lekach w amerykańskich środkach farmaceutycznych
Od czasu powstania ustawy o lekach sierocych w 1983 r. Był odpowiedzialny za rozwój wielu leków. Do 2012 roku zostało zatwierdzonych co najmniej 378 leków, a liczba ta stale rośnie.
Przykład dostępnych leków ze względu na sierocą ustawę o narkotykach
Wśród leków, które zostały zatwierdzone, znajdują się takie, jak:
- Hormon adrenokortykotropowy (ACTH) do leczenia skurczy dziecięcych
- Tetrabenzine do leczenia pląsawicy występującej u osób z chorobą Huntingtona
- Enzymatyczna terapia zastępcza dla osób z zaburzeniem przechowywania glikogenu, choroba Pompego
Międzynarodowe badania i rozwój leków sierocych
Podobnie jak Kongres USA, rząd Unii Europejskiej (UE) uznał potrzebę zwiększenia badań i rozwoju leków sierocych.
Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych
Ustanowiony w 1995 r. Europejska Agencja Leków (EMEA) jest odpowiedzialna za zapewnienie bezpieczeństwa i skuteczności leków na rynku w UE. Łączy zasoby naukowe 25 państw członkowskich UE. W 2000 r. Powołano Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) w celu nadzorowania rozwoju leków sierocych w UE.
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych, przyjęte przez Radę Europejską, stanowi zachętę do opracowywania leków sierocych (i innych produktów medycznych stosowanych w rzadkich zaburzeniach) w UE, w tym:
- zrzeczenia się opłat związanych z proces zatwierdzania obrotu.
- Gwarantowany 10-letni monopol na sprzedaż leków dla pierwszej firmy, która uzyskała zatwierdzenie leku przez EMEA. Dotyczy to tylko zatwierdzonego stosowania leku.
- Wspólnotowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu – scentralizowana procedura udzielania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, która obejmuje wszystkie państwa członkowskie UE.
- Pomoc protokolarna, czyli udzielanie porad naukowych firmom farmaceutycznym na temat różnych testów i badań klinicznych niezbędnych do opracowania leku.
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych ma taki sam korzystny skutek w UE, że w USA istniała ustawa o lekach sierocych, znacznie zwiększając rozwój i wprowadzanie do obrotu leków sierocych w przypadku rzadkich zaburzeń.
Podsumowanie ustawy o lekach sierocych
W tym czasie istnieje wiele kontrowersji związanych z ustawą o lekach sierocych, z koniecznością leczenia rzadkich chorób z jednej strony skali oraz z pytaniami o zrównoważony rozwój z drugiej. Na szczęście te akty, zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak iw Europie, podniosły świadomość wielu rzadkich chorób, które po dodaniu nie są rzadkością.
