W niedokrwistości sierpowatej, obecnie najlepszym lekiem, który musimy zapobiegać powikłaniom, nazywamy hydroksymocznikiem, czasem w skrócie HU. Hydroksyurea została po raz pierwszy opracowana jako lek do chemioterapii w 1960 roku. Początkowo stosowano go w wielu różnych chorobach złośliwych, ale od ponad 25 lat stosuje się go w chorobie sierpowatej. Hydroksyurea jest jedynym zatwierdzonym przez FDA lekiem do leczenia niedokrwistości sierpowatej.
Jak działa hydroksymocznik w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej?
W niedokrwistości sierpowatej, hydroksymocznik pomaga organizmowi produkować większą ilość hemoglobiny płodowej (Hb F). To hemoglobina znaleziona u noworodków. Noworodki z niedokrwistością sierpowatokrwinkową nie mają powikłań w pierwszych kilku miesiącach życia, ponieważ hemoglobina płodowa zapobiega obrzękowi czerwonych krwinek. Ten wzrost hemoglobiny płodowej pomaga utrzymać krwinek czerwonych zamiast kulek. Te okrągłe czerwone krwinki są w stanie płynnie przepływać przez naczynia krwionośne.
Jakie są zalety terapii hydroksyureatami?
W licznych badaniach przeprowadzonych zarówno u dzieci, jak iu dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, leczenie hydroksymocznika wiązało się z mniejszą liczbą bolesnych kryzysów, mniejszą częstością występowania ostrego zespołu klatki piersiowej (powikłania płuc), zmniejszeniem zapotrzebowania na transfuzję i zmniejszeniem potrzeby hospitalizacji. Hydroksymocznik zwiększa również hemoglobinę, zmniejszając jej anemię.
Dodatkowo, leczenie hydroksymocznikiem wiązało się z dłuższą średnią długością życia u osób dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Skutki uboczne the Na podstawie dawek stosowanych w niedokrwistości sierpowatej efekty uboczne są stosunkowo łagodne. Utrata włosów, owrzodzenie jamy ustnej i zwiększone ryzyko infekcji związane z chemioterapią są rzadko widoczne.
Hydroksymocznik może zmniejszać stężenie białych krwinek, hemoglobiny i płytek krwi. Z powodu tego działania niepożądanego lekarz będzie dokładnie monitorował liczbę zliczeń z pełną liczbą krwinek i liczbą retikulocytów. Czasami obserwuje się ból brzucha, ale zwykle jest łagodny i ustępuje bez interwencji. Innym efektem ubocznym jest przyciemnienie paznokci zwanych melanonichią. Ogólnie rzecz biorąc, większość pacjentów jest w stanie znaleźć dawkę hydroksymocznika, którą mogą tolerować przy niewielkiej liczbie działań niepożądanych.
Którzy pacjenci powinni rozważyć leczenie hydroksymocznikiem?
Zgodnie z najnowszymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z komórkami sierpowatymi z National Heart, Lung and Blood Institute (część National Institutes of Health) opublikowanymi w 2014 r., Wszystkie dzieci z hemoglobiną SS i sierpowatą beta-zerową talasemią powinny otrzymywać terapię hydroksymocznikową, aby zapobiegać powikłania po 9 miesiącu życia. U dorosłych należy rozważyć terapię hydroksymocznikiem u pacjentów, którzy mają 3 lub więcej bolesnych kryzysów rocznie, ból, który zaburza codzienne czynności, w przeszłości zespół ostrego klatki piersiowej lub ciężką niedokrwistość, która zaburza codzienne czynności.
Czy hydroksyurea powoduje raka?
W przeszłości był to ogromny problem. Pacjenci początkowo leczeni hydroksymocznikiem mieli stany, które zwiększały ryzyko wystąpienia nowotworu (raka), ale ponieważ rozwinęli raka podczas leczenia wodorotlenkiem, przypisywano mu leki.
W chorobie sierpowatej odpowiedź brzmi: nie. Według badań opublikowanych w 2014 r., Dotyczących szczególnie pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, osoby przyjmujące hydroksymocznik nie były narażone na zwiększone ryzyko zachorowania na raka w porównaniu do osób, które nie przyjmowały hydroksymocznika.
Czy mogę przyjmować hydroksymocznik podczas ciąży?
W tej chwili nie zaleca się stosowania hydroksymocznika w czasie ciąży. Hydroksyurea jest lekiem klasy D, co wskazuje na ryzyko rozwoju płodu. Istnieje niewielka liczba przypadków zgłaszania ciąż normalnych u kobiet z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, które kontynuowały hydroksymocznik, ale potrzebne są dodatkowe informacje.
Czy mogę kiedykolwiek przestać brać hydroksymocznik?
